El ARN mensajero (ARNm) es una molécula que transporta las instrucciones genéticas para que las células fabriquen las proteínas que necesitan. El ARNm se ha convertido en una de las tecnologías más revolucionarias de la biomedicina, gracias a su papel en las vacunas contra la COVID-19, que han demostrado una alta eficacia y seguridad. Pero el ARNm no solo sirve para prevenir enfermedades, sino también para tratarlas. Uno de los desafíos más ambiciosos es el cáncer, una de las principales causas de muerte en el mundo.
El cáncer se produce cuando las células se multiplican de forma anormal y forman tumores que invaden y dañan los tejidos y órganos. El tratamiento del cáncer suele implicar cirugía, quimioterapia o radioterapia, que tienen efectos secundarios graves y no siempre son efectivos. Además, el cáncer puede mutar y hacerse resistente a los tratamientos, lo que dificulta su curación.
Una de las estrategias más prometedoras para tratar el cáncer es la inmunoterapia, que consiste en estimular el sistema inmunitario para que reconozca y ataque a las células tumorales. El ARNm puede ser una herramienta ideal para la inmunoterapia, ya que puede hacer que las células produzcan proteínas que actúen como señales, vacunas o armas contra el cáncer.
Sin embargo, el uso del ARNm para tratar el cáncer tiene algunos retos. Uno de ellos es cómo llevar el ARNm al lugar del cuerpo que necesita ser tratado. El ARNm es una molécula muy frágil, que se degrada fácilmente en el organismo. Por eso, el ARNm se suele envolver en unas partículas de grasa llamadas nanopartículas lipídicas, que lo protegen y facilitan su entrada en las células. Pero estas nanopartículas no son selectivas, y pueden llevar el ARNm a cualquier parte del cuerpo, lo que puede reducir su eficacia o provocar efectos adversos.
Para superar este reto, una empresa llamada Strand Therapeutics ha ideado una forma de controlar el ARNm de forma más precisa y selectiva. La empresa ha diseñado un ARNm que se puede programar como un código informático, permitiéndole realizar ciertas funciones, como activarse solo en tipos de células específicos, en momentos específicos y en cantidades específicas. De esta forma, el ARNm solo se expresa en las células tumorales, y evita afectar a las células sanas.
Strand Therapeutics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado el primer ensayo clínico de su ARNm para tratar el cáncer. Y será la primera vez que se pruebe una terapia de ARNm programable en personas. El ensayo se centrará en el melanoma, que es un tipo de cáncer de piel muy agresivo y resistente a los tratamientos convencionales, y el cáncer de mama, con la finalidad de demostrar que el enfoque no solo funciona, sino que también es seguro.
El ensayo se realizará en colaboración con el Hospital General de Massachusetts y el Instituto del Cáncer Dana-Farber, y se espera que comience a finales de este año. El objetivo es demostrar la seguridad y la eficacia del ARNm de Strand, y compararlo con otros tratamientos de inmunoterapia disponibles.
El ARNm de Strand utiliza el ARNm para producir una proteína inflamatoria llamada interleucina-12, o IL-12, que hace que las células inmunes se movilicen y desencadenen una cascada de eventos que matan a las células cancerosas. El ARNm hace que las células tumorales secreten la IL-12, convirtiéndolas en una fábrica de proteínas.
La IL-12 atrae y activa a los linfocitos T, que son las células inmunes encargadas de eliminar a las células infectadas o malignas. Así, el ARNm crea una doble estrategia para combatir el cáncer: reclutar y potenciar a los linfocitos T.
Los investigadores han considerado durante mucho tiempo la IL-12 como una posible terapia contra el cáncer. Pero en la década de 1990, los primeros ensayos de IL-12 se detuvieron cuando los pacientes experimentaron efectos secundarios tóxicos, como fiebre, inflamación o daño hepático. Esto se debió a que la IL-12 se administraba de forma sistémica, es decir, por vía intravenosa o subcutánea, lo que hacía que se distribuyera por todo el cuerpo. El ARNm de Strand evita este problema, ya que solo produce la IL-12 en el lugar del tumor, lo que reduce el riesgo de toxicidad.
El ARNm es una de las tecnologías más innovadoras y versátiles de la biotecnología. Su uso para tratar el cáncer puede abrir una nueva era en la medicina, ofreciendo una esperanza a millones de pacientes que sufren esta terrible enfermedad. Y puede ser la clave para encontrar una cura para el cáncer, o al menos para convertirlo en una enfermedad crónica y manejable.
Referencias:
- M. Emily (2024, enero 22). Scientists Will Test a Cancer-Hunting mRNA Treatment. The Wired.
- Business Wire. (2024, enero 22). Strand Therapeutics Receives IND Clearance for Programmable mRNA Therapy STX-001 to Treat Solid Tumors. Business Wire.
